Zdravljenje z lamininom111 preprečuje mišično distrofijo

From Wiki FKKT

Jump to: navigation, search

Mišična distrofija je skupina dednih, napredujočih, degenerativnih miopatij. Najbolj pogosta oblika te motnje je Duchennova mišična distrofija, ki povzroča hudo invalidnost že od zgodnjega otroštva. Vzrok za to bolezen je mutacija v genu za distrofin, ki leži na kromosomu X. Posledica je pomankanje distrofina v sarkolemi skeletnih mišic.

Distrofin je največji človeški strukturni gen in je pomemben del proteinskega kompleksa, ki povezuje citoskelet iz mišičnih vlaken z okolico zunajceličnega matriksa preko celične membrane. Pri bolnikih pomankanje distrofina povzroči, da se mišična vlakna odtrgajo od zunajcelične matrike med krčenjem mišic, kar vodi v postopno izgubo celovitosti mišic in funkcije. Raziskovalci so raziskali še eno molekulo, ki se imenuje integrin in deluje prav tako kot distrofin (mišično lepilo). Poiskali so tudi spojine, ki bi povečale raven integrina v mišicah. To jih je pripeljalo do odkritja proteina, ki se imenuje laminin-111.

Glede na raziskave ki so bile opravljene, so prišli do rezultatov, da zdravljenje z lamininom-111 stabilizira sarkolemo mdx skeletne mišice, zmanjša propadanje miofiber, zmanjša serum kreatin kinaze in ne le preprečuje distrofijo mišic ampak tudi zaščiti mišico pred s krčenjem povzročeno škodo.

Raziskave še niso bile preizkušene neposredno na človeku vendar vse kaže, da bi zdravljenje z lamininom-111 lahko bila potencialna terapija za z Duchenne mišično distrofijo obolelimi ljudi.

Personal tools