Uporabna vrednost transpozonov za gensko zdravljenje

Uvod Transpozonski vektorji so postali priljubljena tema na področju genskega zdravljenja, saj bi potencialno lahko zaobšli ovire, ki jih povzročajo virusni vektorji. Trenutno poznamo tri obetavne transpozonske vektorje: Sleeping Beauty (SB), piggyBack (PB) in Tol2. Poleg genskega zapisa, ki želimo, da se vgradi v tarčno celico, morajo ti vektorji vsebovati še genski zapis za transpozazo. Trenutno so s tem mehanizmom uspešno prenesli gene v T celice, matične celice in mezenhimske celice. Vnos je potekal ex vivo, medtem ko vnos in vivo predstavlja več težav, zaradi toksičnosti intrinzične DNA in majhne uspešnosti prenosa.

Vnos virusnih vektorjev je uspešen tako po ex vivo sistemu, kot tudi pri in vivo. Kljub temu, pa lahko povzročijo vnetni oziroma imunski odziv, kar lahko zavira dolgoročno izražanje vnesenih genov. Za posamezne integralne virusne vektorje so zaznali, da lahko sprožijo nastanek levkemije zaradi aktivacije celularne protoonkogeneze.

Da bi preprečili napake, ki se pojavijo pri uporabi virusnih vektorjev se je pričela sinteza ne-virusnih vektorjev. Večinoma gre za plazmide, ki so podvrženi kratkoročnemu delovanju zaradi degradacije in postopnega redčenja vnesene DNA v delečih se tarčnih celicah. To je bil povod za nastanek integracijskega ne-virusnega vektorskega sistema, ki temelji na mobilni DNA ali transpozonih, ki se stabilno integrirajo v kromosome tarčne celice.