Gensko zdravljenje

Cilj genskega zdravljenja je zdravljenje pridobljenih ali prirojenih genskih bolezni.

Študije so dokazale, da pri bolnikih, obolelih za prirojeno Leberjevo kongenitalno amavrozo (LCA), ima ta oblika zdravljenja na enem očesu pozitiven učinek. Nova odkritja pa predpostavljajo, da bolniki, ki so bili uspešno zdravljeni s to obliko terapijo na enem očesu lahko pričakujejo enak odziv na zdravljenje drugega očesa. Doslej so bile raziskave opravljene samo na enem očesu, zaradi strahu, da ne bi prišlo do neželenih učinkov.

Raziskovalci so v poskus vključili deset živali (6 psov in 4 opice). Najprej je vsaka žival dobila injekcijo v desno oko in 14 dni zatem še v levo. Pri vseh šestih psih, obolelih za kongenitalno slepoto, je bil izboljšan vid, brez znakov neželenih toksičnih in imunskih reakcij. Kot pri študijah opravljenih na ljudeh, so gen vgradili preko vektorja AAV (adeno-associated virus). Vektor prenese gen v celico retine, kjer ta gen nato proizvede encim, ki je odgovoren za obnovo svetlobnih receptorjev. Virus ne povzroča imunoloških sprememb. Tako ljudje kot tudi opice proizvajajo nevtralizirajoča protitelesa proti AAV, vendar pa ta protitelesa ne preprečijo vnesenemu genu, da bi proizvedel želeni encim.

Raziskava je pokazala, da je zdravljenje drugega očesa varno in učinkovito, brez znakov neželenih imunskih reakcij.